Глобальное подразделение редких заболеваний компании Кьези представило результаты клинического исследования 3 фазы BALANCE с участием пацие

– В журнале Journal of Medical Genetics опубликованы данные первого рандомизированного двойного слепого прямого сравнительного клинического исследования с активным контролем по оценке применения ферментной заместительной терапии (ФЗТ) в лечении болезни Фабри –

Глобальное подразделение редких заболеваний Кьези объявило о публикации данных клинического исследования 3 фазы BALANCE по оценке эффективности, безопасности и переносимости препарата пэгунигалзидаза альфа по сравнению с препаратом агалсидаза бета у взрослых пациентов с ухудшающейся функцией почек, которые ранее получали лечение препаратом агалсидаза бета. Результаты исследования опубликованы в рецензируемом журнале Journal of Medical Genetics (Head-to-head trial of pegunigalsidase alfa versus agalsidase beta in patients with Fabry disease and deteriorating renal function: results from the 2-year randomised phase III BALANCE study» Wallace EL, et al. J Med Genet 2023; doi: 10.1136/jmg-2023-109445)

Пэгунигалзидаза альфа – пэгилированный препарат для ферментной заместительной терапии (ФЗТ), представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А, экспрессируемый в культуре растительных клеток. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.

«Общество по-прежнему не в полной мере знает и понимает многочисленные специфические трудности, с которыми сталкиваются люди с болезнью Фабри, —рассказывает Джакомо Кьези, руководитель Глобального подразделения редких заболеваний Кьези. — Это первое рандомизированное, двойное слепое клиническое исследование по оценке применения ФЗТ в лечении болезни Фабри. Его проведение стало возможным только благодаря невероятной поддержке со стороны исследователей, пациентов и членов их семей, посвятивших два года своей жизни этому важному проекту. Мы рады, что смогли создать для пациентов с болезнью Фабри еще один вариант лечения, и намерены продолжать нашу работу с целью поддержки миллионов людей с редкими заболеваниями по всему миру».

В исследовании BALANCE было включено 77 взрослых пациентов с болезнью Фабри со среднегодовым снижением рСКФ более чем на 2 мл/мин/1,73м²/год, получавших лечение агалсидазой бета не менее одного года (в среднем почти шесть лет). Пациентов рандомизировали в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалзидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета один раз в две недели в течение двух лет.

О Глобальном подразделении редких заболеваний компании Кьези

Глобальное подразделение редких заболеваний компании Кьези - это структурное подразделение в составе группы компаний Кьези, которое специализируется на разработке и реализации инновационных лекарственных препаратов и терапевтических решений для пациентов с редкими заболеваниями. Благодаря семейному характеру бизнеса группа компаний Кьези имеет возможность создавать мир, в котором существует лечение для всех болезней, и действует в интересах общества и планеты. Цель Глобального подразделения редких заболеваний компании Кьези - обеспечить равный доступ к лечению для всех, чтобы как можно больше людей могли наслаждаться всей полнотой жизни. Подразделение работает по всему миру со всеми, кто так или иначе имеет отношение к проблеме редких заболеваний, выражая интересы тех, чей голос слабо слышен в системе здравоохранения.

Более подробная информация представлена на сайте www.chiesirarediseases.com.

О группе компаний Кьези

Кьези - это международная биофармацевтическая группа компаний с фокусом на научные исследования, специализирующаяся на разработке и реализации инновационных терапевтических решений в области пульмонологии, лечения редких заболеваний и специализированной терапии. Миссия компании - повышать качество жизни людей и действовать ответственно в интересах общества и окружающей среды.

Получив статус корпорации общественного блага в Италии, США и Франции, Кьези взяла на себя юридически закрепленное обязательство по достижению общего блага с соблюдением соответствующих принципов при принятии решений на всех уровнях компании. Начиная с 2019 года, в качестве корпорации общественного блага мы входим в состав глобального сообщества компаний, отвечающих высоким стандартам влияния бизнеса на социум и окружающую среду. Компания поставила цель достичь углеродно-нейтрального статуса Net Zero в отношении выбросов парниковых газов к 2035 году.

Компания Кьези со штаб-квартирой в Парме (Италия) ведет свою деятельность на протяжении более 85 лет. Ее представительства открыты в 31 стране с общим штатом более 6500 сотрудников. Научно-исследовательский центр группы компаний Кьези в Парме сотрудничает с шестью другими значимыми исследовательскими площадками во Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции.

Более подробная информация представлена на сайте www.chiesi.com.

Представители группы компаний Кьези для связи со СМИ

Кьяра Травагин (Chiara Travagin)

Руководитель отдела коммуникаций направления «редкие заболевания»

Тел.: +39 348 8818985

Эл. почта: c.travagin@chiesi.com