Международное подразделение Кьези по лечению редких заболеваний получило одобрение FDA на препарат FILSUVEZ® (тритерпены березы)

Международное подразделение Кьези по лечению редких заболеваний получило одобрение FDA на препарат FILSUVEZ® (тритерпены березы), гель для наружного применения, для лечения буллезного эпидермолиза

FILSUVEZ, гель для наружного применения, показан для лечения кожных ран с повреждением эпидермиса и/или дермы при дистрофическом и пограничном буллезном эпидермолизе у пациентов в возрасте 6 месяцев и старше.

В клиническом исследовании III фазы FILSUVEZ продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и достижение статистической значимости в отношении первичной конечной точки: 41,3 % пациентов в группе FILSUVEZ достигли первого полного закрытия раны в течение 45 дней.

БОСТОН, 19 декабря 2023 г. — сегодня международное подразделение Кьези по лечению редких заболеваний (подразделение группы компаний Кьези, созданное для разработки инновационных методов лечения и решений для людей, страдающих редкими заболеваниями) объявило, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат FILSUVEZ^® (тритерпены березы), гель для наружного применения, для лечения кожных ран с повреждением эпидермиса и/или дермы при дистрофическом и пограничном буллезном эпидермолизе у пациентов в возрасте от 6 месяцев и старше. FILSUVEZ — это первый одобренный препарат для лечения ран при пограничном буллезном эпидермолизе, редкой форме БЭ средней и тяжелой степени течения с образованием пузырей, возникающих в первый год жизни ребенка. Препарат FILSUVEZ дополнил портфолио препаратов компании Кьези в рамках соглашения, достигнутого при приобретении компании Амрит Фарма в январе этого года.

Буллезный эпидермолиз (БЭ) — это инвалидизирующее наследственное заболевание кожи, при котором кожа человека становится настолько хрупкой, что ее повреждение может возникнуть даже при прикосновении. Это редкое, хроническое и изнурительное заболевание поражает детей и взрослых и характеризуется появлением выраженной боли; рецидивирующие пузыри и хронические раны могут приводить к невыносимой боли и ограничению подвижности. Жизнь пациентов с БЭ сопряжена с ежедневными трудностями, в том числе с медленно заживающими ранами, подверженными риску инфицирования; и болезненными перевязками.

FILSUVEZ применяют в домашних условиях, что позволяет включить его в существующие схемы лечения. FILSUVEZ наносят на рану наружно при каждой смене повязки.

«В международном подразделении Кьези по лечению редких заболеваний мы руководствуемся необходимостью облегчить бремя, с которым сталкивается сообщество пациентов с редкими заболеваниями, путем предоставления таким пациентам инновационных методов лечения и решений, которые удовлетворяют незакрытые потребности». Об этом заявил Джакомо Кьези, руководитель международного подразделения Кьези по лечению редких заболеваний. «Мы благодарны за поддержку людей, живущих с БЭ, и лиц, осуществляющих уход за пациентами. Они позволили нам добиться этого знаменательного одобрения FDA, и мы с гордостью представляем препарат FILSUVEZ в качестве решения для ухода за ранами».

Бретт Копелан, исполнительный директор организации Debra of America, добавил: «Решение FDA одобрить препарат FILSUVEZ предоставляет людям, живущим с БЭ, безопасный и эффективный вариант лечения наиболее выраженного и тяжелого симптома БЭ — открытых труднозаживающих ран». Копелан также прокомментировал, что «сегодняшний день знаменует собой важный этап для тех, кто живет с пограничным БЭ, поскольку FILSUVEZ является первым одобренным FDA препаратом для лечения этой формы заболевания. Я хотел бы поблагодарить компанию Кьези за годы тесного сотрудничества с организацией Debra of America, а также за их преданность и приверженность идее предложить варианты лечения для людей с дистрофическим и пограничным БЭ. Также я хочу поблагодарить пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях, которые позволили довести этот вариант лечения до реализации». 

FILSUVEZ был одобрен Европейской комиссией в июне 2022 года для лечения кожных ран у взрослых и детей в возрасте 6 месяцев и старше с пограничным (ПБЭ) и дистрофическим БЭ (ДБЭ).

Буллезный эпидермолиз

Буллезный эпидермолиз (БЭ) — это редкая и группа наследственных заболеваний кожи, слизистых оболочек и эпителия, выстилающего внутренние органы, характеризующихся крайней ранимостью кожи и появлением пузырей. У пациентов с тяжелыми формами БЭ возникают тяжелые, хронические пузыри, изъязвления и рубцовые изменения кожи, деформирующие кисти и стопы, контрактуры суставов, стриктуры пищевода и слизистых оболочек; пациенты подвержены высокому риску развития агрессивного плоскоклеточного рака кожи, инфекции и риску преждевременной смерти. По оценкам компании, затраты мирового рынка для лечения БЭ превышают один миллиард долларов США.

Об исследовании EASE

Исследование EASE (NCT03068780) — крупнейшее международное исследование III фазы, проводимое у пациентов с БЭ, в 58 исследовательских центрах в 28 странах. Это исследование включает двойную слепую, рандомизированную, контролируемую фазу продолжительностью 3 месяца, за которой следует открытая фаза без группы сравнения продолжительностью 24 месяца. Пациенты с раневыми поверхностями при БЭ размером от 10 до 50 см2, которые сохранялись в течение > 21 дня и < 9 месяцев, были рандомизированы в двойную слепую фазу для исследования лечения в соотношении 1:1; раневые повязки также применялись в соответствии со стандартом лечения. В исследовании приняли участие 223 пациента, в том числе 156 детей. Среди пациентов, завершивших двойную слепую фазу, 100 % перешли в открытую фазу последующего наблюдения. Первичной конечной точкой исследования было сравнение эффективности препарата FILSUVEZ с группой контроля, использовавших контрольный гель, в зависимости от доли пациентов с полным закрытием раны в течение 45 дней лечения. Первичная конечная точка была достигнута со статистической значимостью (значение p = 0,013). Хотя ключевые вторичные конечные точки не достигли статистически значимых различий, наблюдался ряд различий в пользу исследуемого препарата.

О международном подразделении Кьези по лечению редких заболеваний (GRD – Global Rare Diseases)

Международное подразделение Кьези по лечению редких заболеваний — это подразделение в группе компаний Кьези, которое специализируется на разработке и реализации инновационных лекарственных препаратов и терапевтических решений у пациентов с редкими заболеваниями. Благодаря семейному характеру бизнеса группа компаний Кьези стремится создавать мир, в котором существует лечение для всех болезней, и действует в интересах общества и всей планеты. Цель глобального подразделения Кьези по лечению редких заболеваний — обеспечить равный доступ к лечению для всех, чтобы как можно больше людей могли бы наслаждаться полноценной жизнью. Наши специалисты работают по всему миру со всеми, кто так или иначе имеет отношение к проблеме редких заболеваний, выражая интересы социально незащищенных слоев населения в системе здравоохранения.

Более подробная информация представлена на сайте www.chiesirarediseases.com.

О группе компаний Кьези

Кьези — это международная научно-исследовательская биофармацевтическая группа, специализирующаяся на разработке и реализации инновационных терапевтических решений в области пульмонологии, лечения редких заболеваний и специализированного ухода. Миссия компании — повышать качество жизни людей и действовать ответственно в интересах общества и окружающей среды.

Получив статус корпорации общественного блага в Италии, США и Франции, Кьези взяла на себя юридически закрепленное обязательство по достижению общего блага с соблюдением соответствующих принципов при принятии решений на всех уровнях компании. Начиная с 2019 года, в качестве корпорации общественного блага мы входим в состав глобального сообщества компаний, отвечающих высоким стандартам влияния бизнеса на общество и окружающую среду. Компания поставила цель достичь углеродно-нейтрального статуса Net Zero в отношении выбросов парниковых газов к 2035 году.

Компания Кьези со штаб-квартирой в Парме (Италия) ведет свою деятельность на протяжении более 85 лет. Ее представительства открыты в 31 стране с общим штатом более 6500 сотрудников. Научно-исследовательский центр группы компаний Кьези в Парме сотрудничает с шестью другими значимыми исследовательскими площадками во Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции.

Более подробная информация представлена на сайте www.chiesi.com

Об организации DEBRA

DEBRA of America (DEBRA) — некоммерческая организация, занимающаяся улучшением жизни отдельных людей и семей, страдающих от буллезного эпидермолиза (БЭ), редкого генетического заболевания. Организация занимается услугами, образованием и исследованиями, чтобы способствовать значимым изменениям в жизни пациентов с БЭ. Буллезный эпидермолиз характеризуется ранимостью кожи, склонной к образованию болезненных пузырей при незначительном механическом воздействии. Организация DEBRA предоставляет жизненно важные ресурсы, создает сообщество и организует проведение исследований для решения проблем, связанных с БЭ, поддерживая пациентов и их близких. DEBRA является столпом поддержки, поскольку эта организация длительное время занимается вопросами осведомленности об ЭБ и исследованиями этого заболевания. Объединяя лиц, осуществляющих уход, защитников прав и сторонников пациентов, организация стремится к устранению бремени БЭ в будущем и к обеспечению более комфортной жизни для людей, страдающих от этого заболевания. Дополнительная информация об организации DEBRA представлена на сайте www.debra.org.  

Представители группы компаний Кьези для связи со СМИ

Кьяра Травагин
Руководитель отдела коммуникаций направления редких заболеваний
Тел.: +39 348 8818985
Электронная почта: c.travagin@chiesi.com

Алессио Паппагалло
Менеджер пресс-службы
Тел.: +39 339 5897483
Электронная почта: a.pappagallo@chiesi.com

PP-FZ-0003, версия 1.0