Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) вынес положительное заключение по результатам повторной экспертизы заявки. Заключение подлежит рассмотрению Европейской комиссией: принятие решения ожидается к марту 2026 года.
В случае одобрения Европейской комиссией данный режим дозирования позволит снизить бремя на пациентов, которым может быть показано данное лечение, их семьи и систему здравоохранения в целом, в связи с текущей необходимостью посещения ЛПУ для проведения инфузий лекарственного препарата один раз в две недели.
Данный режим дозирования лекарственного препарата Эльфабрио® не одобрен в Российской Федерации (РФ). На территории РФ одобренным является только режим дозирования 1 мг/кг с введением один раз в две недели. По вопросам терапии необходимо проконсультироваться со специалистом здравоохранения.
ПАРМА (Италия), 30 января 2026 г. — Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение группы Chiesi, созданное для разработки инновационных терапевтических решений для пациентов с редкими заболеваниями, представило обновлённую информацию по лекарственному препарату Эльфабрио® (пэгунигалзидаза альфа). Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) вынес положительное заключение об одобрении режима дозирования 2 мг/кг с введением один раз в четыре недели (1 р/4 нед) для препарата Эльфабрио® у взрослых пациентов с болезнью Фабри, клинически стабильных и получающих ферментозаместительную терапию (ФЗТ). Положительное заключение было вынесено по результатам повторной экспертизы CHMP заявки компании в отношении утверждения дополнительного режима дозирования.
«Для нас большая честь предоставить пациентам с болезнью Фабри такой вариант терапии, и мы рады, что положительное заключение CHMP в поддержку режима дозирования с введением один раз в четыре недели делает нас ещё на один шаг ближе к снижению бремени при данном заболевании», — заявил Джакомо Кьези, исполнительный вице-президент Chiesi Global Rare Diseases. — «Мы сосредоточены на разработке терапии с учётом реальных потребностей пациентов, чтобы люди получали не просто надлежащее лечение, но и лечение, которое органично вписывается в их повседневную жизнь. Увеличивая интервал между инфузиями, мы стремимся к тому, чтобы люди, живущие с этим заболеванием, могли сосредоточиться на действительно важном — на своей жизни».
«Расширение спектра терапевтических опций имеет решающее значение для более полного удовлетворения потребностей пациентов с болезнью Фабри», — отметил Профессор Алеш Линхарт из Общей университетской клиники Карлова Университета в городе Прага. — «Помимо контроля заболевания, данная схема применения отражает важность учёта предпочтений пациентов с целью минимизации вмешательства терапии в их повседневную жизнь».
«Положительное заключение CHMP в отношении режима введения один раз в четыре недели подчёркивает значимость снижения бремени для людей, живущих с болезнью Фабри и их семей», — заявила Мэри Павлу, президент Fabry International Network (FIN). — «Увеличение интервалов между инфузиями позволит лечению лучше вписываться в повседневную жизнь, поддерживая возможность работы, учебы и выполнения семейных обязанностей. Этот шаг отражает подход к лечению, который адаптируется к реальной жизни и учитывает приоритеты людей, живущих с заболеванием».
Положительное заключение Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения основано на результатах открытого перекрёстного клинического исследования BRIGHT (ранее PB-102-F50), разработанного для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики (PK) нового режима дозирования пэгунигалзидазы альфа в дозе 2 мг/кг с введением один раз в четыре недели (1 р/4 нед) в течение 52 недель, а также продолжающегося открытого расширенного исследования CLI-06657AA1-03 (ранее PB-102-F51) с медианой длительности наблюдения на фоне терапии до почти 6 лет. Дополнительное обоснование предоставлено обновлённой популяционной фармакокинетической (PopPK) моделью и анализом «экспозиция–ответ», основанными на данных нескольких клинических исследований.
О лекарственном препарате ЭЛЬФАБРИО®
ЭЛЬФАБРИО® (пэгунигалзидаза альфа) относится к классу лекарственных препаратов ферментозаместительной терапии болезни Фабри и представляет собой пегилированную рекомбинантную форму фермента α-галактозидазы A. Белковые субъединицы ковалентно связаны с короткими фрагментами полиэтиленгликоля (PEG), что приводит к формированию молекулы со стабильными фармакокинетическими свойствами.1
О болезни Фабри
Болезнь Фабри — это редкая наследственная лизосомная болезнь накопления, обусловленная мутациями гена GLA, приводящими к дефициту фермента альфа-галактозидазы A. Дефицит данного фермента вызывает накопление сфинголипидного субстрата — глоботриаозилцерамида (Gb-3) — в клетках тканей организма, что приводит к поражению сердца, почек, кожи, нервной системы и других органов.2 Болезнь Фабри может сопровождаться широким спектром тяжёлых клинических проявлений, включая утомляемость, хронический болевой синдром, желудочно-кишечные нарушения, сниженное потоотделение, прогрессирующую почечную недостаточность, кардиологические осложнения и повышенный риск инсульта.3
Заболевание встречается чаще у мужчин, но также может поражать и женщин, дебютируя как в детском и подростковом, так и во взрослом возрасте. Раннее выявление и своевременный доступ к ферментозаместительной терапии имеют ключевое значение для контроля симптомов и замедления прогрессирования заболевания.4
Источники:
О группе Chiesi
Chiesi — международная биофармацевтическая компания, ориентированная на научные исследования и разработку. Она создает и выводит на рынок инновационные решения для лечения респираторных и редких заболеваний, а также в области специализированной терапии.
Компания зарегистрирована как Benefit Corporation в Италии, США, Франции и Колумбии, что юридически закрепляет её приверженность созданию ценности не только для бизнеса, но и для общества. С 2019 года Chiesi является сертифицированной B Corp, соответствующей высоким стандартам социальной и экологической ответственности. Группа стремится достичь углеродной нейтральности (Net-Zero) по всем видам выбросов парниковых газов к 2035 году.
Основанная более 90 лет назад Chiesi сегодня объединяет более 7 500 сотрудников в 31 стране. Научно-исследовательская работа ведётся на ключевых международных площадках в Италии, Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции. Штаб-квартира находится в городе Парма (Италия).
Дополнительная информация доступна на сайте: www.chiesi.com.
О Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases — специализированное подразделение группы Chiesi, созданное для разработки и внедрения инновационных решений в области лечения редких заболеваний.
Chiesi — семейная компания, которая стремится к миру, где для каждого заболевания существует эффективная терапия, и действует исключительно в интересах пациентов. Мы работаем во благо общества и окружающей среды.
Цель подразделения Global Rare Diseases — обеспечить равный доступ к лечению, чтобы как можно больше людей могли жить полной жизнью.
Мы сотрудничаем с сообществом, объединяющим пациентов с редкими заболеваниями, экспертов, специалистов и партнеров по всему миру, чтобы поддерживать тех, чьи потребности остаются недостаточно охваченными.
Дополнительная информация доступна на сайте: www.chiesirarediseases.com.
Контакты для СМИ:
Телефон: +7 915 231 87 75
y.chislova@chiesi.com
