Одобренный режим дозирования снижает нагрузку на пациентов, которым может быть показано данное лечение, их семьи и систему здравоохранения в целом, позволяя увеличить интервал между инфузиями с двух до четырех недель, для клинически стабильных и получающих ферментозаместительную терапию (ФЗТ) пациентов.
Решение объявлено накануне Месяца осведомлённости о болезни Фабри, который отмечается в апреле. Глобальное подразделение Редкие заболевания компании Кьези (Chiesi Global Rare Diseases) планирует работать над расширением доступа взрослых пациентов с болезнью Фабри к новому режиму терапии.
Парма (Италия) – 9 марта, 2026 – Глобальное подразделение Редкие заболевания компании Кьези (Chiesi Global Rare Diseases) созданное для разработки инновационных терапевтических решений для пациентов с редкими заболеваниями, объявило о том, что Европейская комиссия одобрила режим введения пэгунигалзидаза альфа 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели для взрослых пациентов с болезнью Фабри, клинически стабильных и получающих ферментозаместительную терапию (ФЗТ). Решение принято на основании положительного заключения Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), которое ранее рекомендовало к одобрению данный режим дозирования.
Пэгунигалзидаза альфа стала первой ФЗТ при болезни Фабри с возможностью гибкого выбора дозирования, при этом эффективность и безопасность уже зарегистрированного режима введения раз в 2 недели были подтверждены целым рядом исследований, включая BALANCE - одно из крупнейших международных рандомизированных исследований III фазы, проведённого в 12 странах и почти 30 центрах.6
“Одобрение Европейской комиссией режима введения пэгунигалзидаза альфа 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели – важный шаг для взрослых пациентов с болезнью Фабри и их семей,” – отметил Джакомо Кьези, исполнительный вицепрезидент Chiesi Global Rare Diseases. - “Болезнь Фабри требует пожизненного лечения, поэтому график терапии неизбежно становится частью повседневной жизни пациентов и тех, кто за ними ухаживает. Возможность увеличить интервал между инфузиями с двух до четырёх недель, для клинически стабильных пациентов, может дать семьям больше свободы и снизить общее бремя, связанное с лечением. Наша цель - помочь людям тратить меньше времени на лечение и больше - на полноценную жизнь. Этот этап отражает наше стремление не только разрабатывать новые препараты, но и учитывать реальный опыт и потребности сообщества пациентов с болезнью Фабри”.
«Мы внимательно следим за развитием международной клинической практики. В настоящее время мы работаем над подготовкой необходимого пакета документов для подачи в Министерство здравоохранения Российской Федерации с целью рассмотрения возможности одобрения данного режима дозирования,» — отметил директор подразделения Chiesi Rare Diseases, Регион Евразия Александр Марков. «Решение европейского регулятора, одобрившего на основании анализа результатов исследования BRIGHT режим введения пэгунигалзидазы альфа один раз в четыре недели для самой новой и единственной доступной в мире пегилированной молекулы ФЗТ для терапии пациентов с болезнью Фабри7, подтверждает обоснованность и по-настоящему инновационный характер данного подхода, который может способствовать улучшению качества жизни пациентов. Мы искренне рассчитываем, что данный терапевтический вариант получит равный доступ наряду с традиционной терапией и для российских пациентов, чтобы люди, живущие с болезнью Фабри, могли в большей степени планировать свою жизнь с одной инфузией в месяц, а не подстраиваться под расписание лечения раз в две недели. Российские пациенты с болезнью Фабри действительно имеют на это право. При этом окончательное решение по выбору терапии всегда остаётся за лечащим врачом.»
“При болезни Фабри решения о долгосрочной терапии должны учитывать как необходимость контроля заболевания, так и особенности пожизненного срока лечения”, — отметил Профессор Алеш Линхарт из Общей университетской клиники Карлова Университета в городе Прага. - “Одобрение режима введения пэгунигалзидаза альфа 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели предоставляет дополнительную терапевтическую опцию, которая может снизить совокупную нагрузку для пациентов, которым может быть показано данное лечение, при сохранении непрерывности терапии.”
“Для многих людей, живущих с болезнью Фабри, лечение становится частью всей жизни и влияет практически на каждый её аспект,” — заявила Мэри Павлу, президент Fabry International Network (FIN). - “Сокращение частоты инфузий может снизить нагрузку на пациентов и их семьи и позволить им уделять больше времени жизни вне лечения».”
Одобрение Европейской комиссии основано на результатах открытого перекрёстного клинического исследования BRIGHT (ранее PB-102-F50), разработанного для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики (PK) нового режима дозирования пэгунигалзидазы альфа в дозе 2 мг/кг массы тела с введением один раз в четыре недели (1 р/4 нед) в течение 52 недель1 , а также продолжающегося открытого расширенного исследования CLI-06657AA1-03 (ранее PB-102-F51)2 с медианой длительности наблюдения на фоне терапии до почти 6 лет.
По состоянию на 12 марта 2026 года, данный режим дозирования лекарственного препарата Эльфабрио® не одобрен в Российской Федерации (РФ). На территории РФ одобренным является только режим дозирования 1 мг/кг с введением один раз в две недели. По вопросам терапии необходимо проконсультироваться со специалистом здравоохранения.
О болезни Фабри
Болезнь Фабри — это редкая наследственная лизосомная болезнь накопления, обусловленная мутациями гена GLA, приводящими к дефициту фермента альфагалактозидазы A. Дефицит данного фермента вызывает накопление сфинголипидного субстрата — глоботриаозилцерамида (Gb-3) — в клетках тканей организма, что приводит к поражению сердца, почек, кожи, нервной системы и других органов.3 Болезнь Фабри может сопровождаться широким спектром тяжёлых клинических проявлений, включая утомляемость, хронический болевой синдром, желудочно-кишечные нарушения, сниженное потоотделение, прогрессирующую почечную недостаточность, кардиологические осложнения и повышенный риск инсульта.4
Заболевание встречается чаще у мужчин, но также может поражать и женщин, дебютируя как в детском и подростковом, так и во взрослом возрасте. Раннее выявление и своевременный доступ к ферментозаместительной терапии имеют ключевое значение для контроля симптомов и замедления прогрессирования заболевания.5
О группе Chiesi
Chiesi — международная биофармацевтическая компания, ориентированная на научные исследования и разработку. Она создает и выводит на рынок инновационные решения для лечения респираторных и редких заболеваний, а также в области специализированной терапии.
Компания зарегистрирована как Benefit Corporation в Италии, США, Франции и Колумбии, что юридически закрепляет её приверженность созданию ценности не только для бизнеса, но и для общества. С 2019 года Chiesi является сертифицированной B Corp, соответствующей высоким стандартам социальной и экологической ответственности. Группа стремится достичь углеродной нейтральности (Net-Zero) по всем видам выбросов парниковых газов к 2035 году.
Основанная более 90 лет назад Chiesi сегодня объединяет более 7 500 сотрудников в 31 стране. Научно-исследовательская работа ведётся на ключевых международных площадках в Италии, Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции. Штаб-квартира находится в городе Парма (Италия).
Дополнительная информация доступна на сайте: www.chiesi.com.
О Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases — специализированное подразделение группы Chiesi, созданное для разработки и внедрения инновационных решений в области лечения редких заболеваний.
Chiesi — семейная компания, которая стремится к миру, где для каждого заболевания существует эффективная терапия, и действует исключительно в интересах пациентов. Мы работаем во благо общества и окружающей среды.
Цель подразделения Global Rare Diseases — обеспечить равный доступ к лечению, чтобы как можно больше людей могли жить полной жизнью.
Мы сотрудничаем с сообществом, объединяющим пациентов с редкими заболеваниями, экспертов, специалистов и партнеров по всему миру, чтобы поддерживать тех, чьи потребности остаются недостаточно охваченными.
Дополнительная информация доступна на сайте: www.chiesirarediseases.com.
Контакты для СМИ:
Телефон: +7 915 231 87 75
y.chislova@chiesi.com
Источники:
1) Holida, M, et al., (2024). A phase III, open-label clinical trial evaluating pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease previously treated with other enzyme. Journal of Inherited Metabolic Disease. doi:10.1002/jimd.12795.
2) Bernat et al., (2025). Extending the interval between pegunigalsidase alfa infusions in patients with Fabry disease: five-year interim results from the ongoing BRIGHT51 study Abstract presented at ICIEM Congress 2025.
3) Mehta, A., & Hughes, D. A. (2024). Fabry disease. In M. P. Adam, S. Bick, G. M. Mirzaa, et al. (Eds.), GeneReviews®. University of Washington, Seattle.
4) Cleveland Clinic. (2025, October 9). Fabry disease: Symptoms & causes.
5) Sawaf H, et al (2022). Enzyme-Replacement Therapy in Fabry Disease. IntechOpen
6) Eric L Wallace et al. Head-to-head trial of pegunigalsidase alfa versus agalsidase beta in patients with Fabry disease and deteriorating renal function: results from the 2-year randomised phase III BALANCE study. J Med Genet. 2024
