– Данные опубликованы в научно-медицинском журнале Journal of Inherited Metabolic Disease
ПАРМА, 28 октября, 2024 г. — Сегодня глобальное подразделение Кьези «Редкие заболевания», структурное подразделение группы компаний Кьези, созданное для разработки инновационных методов лечения и решений для людей, живущих с редкими заболеваниями, объявило о публикации результатов проводимого компанией Кьези исследования 3-‑й фазы BRIGHT по изучению применения препарата для ферментозаместительной терапии (пэгунигалзидаза альфа в дозе 2 мг/кг) вводимого один раз в четыре недели в течение 52 недель взрослым пациентам с болезнью Фабри, которые ранее проходили лечение препаратами агалсидаза альфа или бета, вводимыми один раз в две недели. Данные опубликованы в научно-медицинском «Журнале наследственных метаболических заболеваний» (Journal of Inherited Metabolic Disease) и доступны по следующей ссылке.
«Мы рады сообщить, что «Журнал наследственных метаболических заболеваний» опубликовал данные открытого многонационального исследования 3-‑й фазы с переходом с одного лекарственного препарата на другой, в рамках которого оценивались фармакокинетика, безопасность и эффективность препарата для ферментозаместительной терапии, вводимого один раз в четыре недели», — заявил Джакомо Кьези, исполнительный вице-президент глобального подразделения Кьези «Редкие заболевания». «Компания Кьези намерена изучить дополнительные данные для подтверждения долгосрочных результатов такой схемы введения лекарственного препарата».
Пэгунигалзидаза альфа представляет собой пегилированный фермент альфа-галактозидаза А, предназначенный для ферментозаместительной терапии (ФЗТ). Препарат был одобрен для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри в США, Европейском союзе и Великобритании в рекомендуемой дозе 1 мг/кг массы тела,один раз в две недели. Схема введения пэгунигалзидазы альфа в дозе 2 мг/кг один раз в четыре недели является экспериментальной и не одобрена Европейским агентством лекарственных средств (EMA) или другими уполномоченными органами. Лекарственный препарат пэгунигалзидаза альфа не одобрен для применения на территории Российской Федерации.
В общей сложности 29 пациентов (23 пациентов мужского пола, 6 пациентов женского пола) завершили 12-месячное открытое несравнительное исследование 3-‑й фазы BRIGHT с переходом с одного лекарственного препарата на другой, разработанное для оценки безопасности и эффективности препарата ФЗТ , вводимого внутривенно один раз в четыре недели пациентам с болезнью Фабри, которые ранее получали лечение агалсидазой альфа (0,2 мг/кг) или агалсидазой бета (1 мг/кг) один раз в две недели в течение как минимум трех лет.
Первичной конечной точкой было число возникших во время лечения нежелательных явлений (ВВЛНЯ). Другие ключевые конечные точки безопасности включали возникновение инфузионных реакций и образование антител к лекарственному препарату пэгунигалзидаза альфа. К ключевым конечным точкам эффективности относились изменение рСКФ (рассчитанное по формуле CKD-EPI) и изменение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Gb3) в плазме крови в течение периода исследования. Дополнительно оценивались исходы, сообщаемые пациентами, и фармакокинетика.
Результаты исследования 3-‑й фазы BRIGHT показали следующее:
«Появление ФЗТ для болезни Фабри улучшило клинические результаты и алгоритмы ведения многих пациентов, однако можно еще многое улучшить, и сохраняется потребность в дополнительных методах лечения. Например, схема проведения инфузий один раз в две недели часто может быть обременительна для пациентов», — заявил автор публикации Алеш Линхарт, профессор Первого медицинского факультета Карлова университета и Общей университетской больницы в Праге, Чешская Республика. «Результаты исследования BRIGHT показывают, что введение препарата для ферментозаместительной терапии один раз в четыре недели хорошо переносится взрослыми пациентами, и что такая схема заслуживает дальнейшего изучения».
«Болезнь Фабри представляет собой сложное, меняющее жизнь заболевание, которое оказывает существенное отрицательное влияние на качество жизни. Хотя существующие методы лечения за прошедшие годы повысили самостоятельность пациентов и облегчили нагрузку на лиц, осуществляющих уход, остается множество проблем, одной из которых является частота проведения инфузий», — отметила Мэри Павлоу, президент платформы Fabry International Network. «С точки зрения пациентов, сокращение частоты проведения инфузий может значительно усовершенствовать уход за пациентами и повысить качество жизни как пациентов, так и членов их семей, что приведет к улучшению клинических результатов».
О глобальном подразделении Кьези «Редкие заболевания»
Глобальное подразделение Кьези «Редкие заболевания» — это структурное подразделение в составе группы компаний Кьези, которое специализируется на разработке и реализации инновационных лекарственных препаратов и терапевтических решений для пациентов с редкими заболеваниями. Благодаря семейному характеру бизнеса Группа компаний Кьези имеет возможность создавать мир, в котором существует лечение для всех болезней, и действует в интересах общества и планеты. Цель Глобального подразделения Кьези «Редкие заболевания» состоит в том, чтобы обеспечить равный доступ к лечению для всех, чтобы как можно больше людей могли наслаждаться всей полнотой жизни. Подразделение работает по всему миру со всеми, кто так или иначе имеет отношение к проблеме редких заболеваний, выражая интересы тех, чей голос слабо слышен в системе здравоохранения.
Более подробная информация представлена на сайте www.chiesirarediseases.com.
О группе компаний Кьези
Кьези — это международная биофармацевтическая группа компаний с фокусом на научные исследования, специализирующаяся на разработке и реализации инновационных терапевтических решений в области пульмонологии, лечения редких заболеваний и специализированной терапии. Миссия компании — повышать качество жизни людей и действовать ответственно в интересах общества и окружающей среды.
Получив статус корпорации общественного блага в Италии, США и Франции, компания Кьези взяла на себя юридически закрепленное обязательство по достижению общественного блага с соблюдением соответствующих принципов при принятии решений на всех уровнях компании. Начиная с 2019 года, благодаря сертификации по стандарту B Corp наша компания входит в состав глобального сообщества компаний, отвечающих высоким стандартам влияния бизнеса на общество и окружающую среду. Компания поставила цель достичь углеродно-нейтрального статуса (Net Zero) в отношении выбросов парниковых газов к 2035 году.
Компания Кьези со штаб-квартирой в Парме (Италия) ведет свою деятельность на протяжении более 85 лет. Ее представительства с общим штатом более 7000 сотрудников открыты в 31 стране. Научно-исследовательский центр группы компаний Кьези в Парме сотрудничает с шестью другими значимыми исследовательскими площадками во Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции.
Более подробная информация представлена на сайте www.chiesi.com
